SCID hastalığı tedavisinde gelişme

[kaptan-8]

Ağır kombine immün yetmezlik (SCID) hastası çocuklar üzerinde uygulanan deneysel gen tedavisinde başarı sağlandı.



Science Translational Medicine dergisinde yayımlanan makaleye göre, University College London bilim adamları Bobby Gaspar ve Adrian Thrasher, ağır bağışıklık sistemi hastası 16 çocuk üzerinde denedikleri gen tedavisinde, 13 çocukta başarı sağladı.

Bağışıklık sistemleri olmadığı için "fanus" içinde yaşamak zorunda olan, hastalık nedeniyle 'bubble babys' (balon bebekler) diye de anılan çocukların omuriliğinden kan kök hücresi alan bilim adamları, bağışıklık sistemiyle ilgili genleri bunlara yerleştirdikten sonra bu hücreleri yeniden hastalara verdi.

16 çocuğun 13'ünde tedavi olumlu sonuç verdi. Her ne kadar bağışıklık sistemi tüm görevleri üstlenerek çalışmasa da çocuklar normal bir okula bile devam edebilir duruma geldi.

Diğer üç çocuktan birinde, daha önce benzer gen tedavilerinde de görüldüğü gibi, lösemi ortaya çıktı. Hastalık kemoterapiyle tedavi edildi. İki çocukta ise başka nedenlerden ötürü tedavi işe yaramadı.

Benzer gen tedavileri Fransa, İtalya ve ABD'de de deneniyor.

AA